我国正向创新药大国迈进。

“在新药和疫苗研发方面，我国在研新药数量占全球数量比例超过20%，跃居全球新药研发的第二位。”今年9月11日，在国新办新闻发布会上，国家卫生健康委副主任郭燕红介绍称，像舒格利单抗、恩沙替尼、谷美替尼等多款国产创新药陆续获批上市，填补了相应领域国产创新药的空白。我国自主研发的抗肿瘤药品泽布替尼已在多个国家获批上市。

“十五五”规划建议明确提出“支持创新药和医疗器械发展”。

什么是创新药？火爆背后，我国创新药发展优势有哪些？创新药研发有哪些技术支撑？展望“十五五”，我国创新药行业面临哪些产业机遇和挑战？

什么是创新药

——更准、更好、更新

一间急救病房内，呼吸机轰鸣声格外清晰，病人家属焦灼地盯着仪器设备上缓慢下降的肺活量数值。这便是被称为“肺部绝症”的特发性肺纤维化患者治疗的揪心场景。这种疾病会让患者在3～5年内呼吸空间逐年压缩，最终在痛苦中逝去。而市面上仅有的两款进口药物，只能延缓病症却无法逆转。

这个现状或将被打破。在不少医疗实验室中，AI正飞速运转，对海量患者的致病原因进行靶点研究。

英矽智能便是其中之一，其联合首席执行官兼首席科学家任峰说，团队在这个领域研究了5年，最新成果已完成临床二期试验。

医药的创新，从开始研发到最终上市，就像是一次万里长征。一般来说，环节包括发现或合成药物分子、进行药理和毒理研究、开展临床研究（包括1、2、3期临床试验）、新药申报上市，以及上市后的研究，等等。

创新药的研发，让很多患者和家属看到了曙光。

那么，什么是创新药？

2015年《国务院关于改革药品医疗器械审评审批制度的意见》（国发〔2015〕44号，又称44号文）重新定义了创新药，将药品分为新药和仿制药。将新药由之前的“未曾在中国境内上市销售的药品”调整为“未在中国境内外上市销售的药品”。根据物质基础的原创性和新颖性，将新药分为创新药和改良型新药。将仿制药由之前的“仿已有国家标准的药品”调整为“仿与原研药品质量和疗效一致的药品”。根据上述原则，调整药品注册分类。

天风证券医药团队研报认为，《国务院关于改革药品医疗器械审评审批制度的意见》对药品全生命周期监管体系进行了系统性重塑，在中国医药历史上起到了转折性意义。44号文重新定义了新药和仿制药，提高了审评门槛。

“我理解的创新药，就是用创新的方式方法以及对原理的创新掌握，发明新的治疗手段。”北京大学生命科学院教授魏文胜说。例如，一个病非常严重，旧的药物和技术无法根治，必须得有新药才能治好这个病。创新药一定是有新机制发现或技术、发明，能做到以前不能做到的事情。

其实，业界对创新药有不同理解，中国工程院院士陈芬儿告诉本刊记者，创新药通常指在药物结构、作用机理或治疗效果上实现重大突破的药品。对老百姓而言，创新药可以通俗地理解为“更准、更好、更新”的药。

具体说来，“更准”，像“精确制导的导弹”，能更精准地打击病灶，减少对健康细胞的伤害，副作用更小；“更好”，意味着疗效更显著，能治疗过去无法有效治疗或只能缓解症状的疾病，比如某些癌症、遗传病；“更新”，代表了全新的治疗理念和方法，比如通过调动自身免疫系统来攻击肿瘤的免疫疗法，这完全不同于传统的化疗和放疗。

从创新药产业链来看，创新药位于产业链中游，上游主要为医药中间体、药用辅料等原料供应，中游的创新药研发与生产企业对上游原材料进行加工，包括产业链一体化的创新药研发企业，细分可分为中药创新药、化学创新药和生物创新药，产业链下游为医药流通环节。